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ZoLGensma于5月底获得FDA批准,是过去几年进入市场的几种具有里程碑意义的基因疗法之一。该疗法开发用于治疗一种称为脊髓性肌萎缩症的罕见儿科遗传性疾病,该疗法因可能成为历史上最昂贵的药物而闻名,单一治疗剂量的批发价格为212.5万美元。

在最近公布的FDA声明中,该机构的生物制品评估和研究主管Peter Marks声称,AveXis于6月28日通知其中一些动物测试信息不准确。该公司的通知是在FDA批准后一个多月发出的,而Marks的声明声称该公司在最终获得FDA批准之前就已经知道这些数据不准确。

“我们也意识到,在FDA批准该产品之前,AveXs已经意识到数据操作问题在BLA [生物制剂许可证申请]中造成了不准确,但在产品获得批准之前没有通知FDA。该机构将使用其全权机构采取行动,如果适当,可能包括民事或刑事处罚,”Marks在声明中说。

AveXis母公司医药巨头诺华公司已做出回应,表示延迟通知FDA是由于内部调查,旨在检查这些数据操纵指控。“我们立即开始调查,以迅速了解任何影响,并解决这种情况,”诺华在对FDA指控的回应中声称。“一旦我们从调查中获得了临时结论,我们就与FDA分享了我们的研究结果。正如FDA所指出的那样,所涉及的数据仅占我们整体提交的一小部分,仅限于不再使用的旧程序。”

正如诺华提出的那样,怀疑是错误的数据与产品开发中的动物测试的早期阶段有关,并且不会对Zolgensma的安全性、功效或质量的任何根本问题产生疑问。FDA似乎同意这一点,并表示提交的人体临床试验数据没有问题。

“FDA正在仔细评估这种情况,并对Zolgensma应继续留在市场上充满信心,”Marks说。“证明产品有效性及其安全性的证据的全部证据继续提供令人信服的证据,支持整体有利的利益 - 风险状况。”

徘徊在这场争议中的最大问题当然是诺华是否明确隐瞒了这些信息,以便尽早获得FDA的批准。Marks确实指出,如果该机构确实在今年早些时候获得了这些信息,那么Zolgensma的批准将不可避免地被推迟。

诺华公司首席执行官Vasant Narasimhan表示,公司在3月中旬了解到了数据问题,并于5月初完成了初步调查。虽然这确实在FDA最终批准之前,但该公司随后进行了所谓的“全面技术质量调查”。“我们决定在通知FDA和其他监管机构之前推进我们的质量调查,以便我们能够提供最好的信息和技术分析,我们在6月28日及时完成,”Narasimhan在接受路透社采访时说。

Zolgensma尚未在美国以外的任何地方获得批准。7月下旬,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)出人意料地将Zolgensma从其加速评估计划中撤回,这意味着新的基因治疗不太可能在2020年之前在欧洲出现。

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